En collaboration avec le Génopole, des chercheurs de l'Institut des neurosciences et de l'Institut de médecine régénérative et de biothérapie (Montpellier) ont mis au point chez le rat une thérapie génique contre l'une des principales formes des maladies CMT, la CMT1A.

Ils ont injecté directement dans le nerf sciatique des animaux un vecteur viral porteur d'un gène médicament. Il a été capable de s'introduire dans une grande quantité de cellules de Schwann, qui constituent la gaine de myéline, et de retarder l'apparition des symptômes chez les rongeurs pendant un tiers de leur vie.

Source : Nature Communication, avril 2021

Lexique

1 Myéline : substance formant une gaine protectrice autour de certaines fibres nerveuses et accélérant la conduction de messages nerveux.