Une thérapie génique pour restaurer la vue et la vision dans l'atrophie optique dominanteUne thérapie génique pour restaurer la vue et la vision dans l'atrophie optique dominante

07 mars 2022

Une thérapie génique pour restaurer la vue et la vision dans l'atrophie optique dominante

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En résumé

Ce projet est porté par Jing Wang, chercheuse dans l'équipe « Surdité, acouphènes et thérapies » dirigée par Jean-Luc Puel à l'Institut des Neurosciences de Montpellier.

548 075€

Financement accordé en 2021 au projet porté par Jing Wang dans le cadre de l'appel à projets « Réparer le corps humain » rattaché à l'axe prioritaire du même nom de la FRM.

L'atrophie optique dominante (AOD) touche une personne sur 35 000 environ.

Elle est caractérisée par une dégénérescence du nerf optique qui conduit à une baisse progressive de l'acuité visuelle chez les enfants, et souvent à la cécité.
Dans 20 à 30 % des cas, la maladie combine en plus d'autres symptômes, notamment une surdité, dans une forme appelée « AOD plus ».

Les chercheurs visent à développer une thérapie génique dans l'atrophie optique dominante (AOD), qui ne dispose d'aucun traitement à ce jour.

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Le projet en détails

Une thérapie génique pour restaurer la vue et la vision dans l'atrophie optique dominanteUne thérapie génique pour restaurer la vue et la vision dans l'atrophie optique dominante

La plupart des patients atteints de la maladie présentent une mutation dans le gène OPA1. Celui-ci code une protéine nécessaire au fonctionnement des mitochondries, structures de la cellule qui produisent son énergie. Les mutations observées concourent à une diminution de la production de la protéine OPA1 dans la forme AOD « classique », et à l'altération de son activité dans la forme AOD plus. L'hypothèse des chercheurs est que la diminution de la production énergétique dans les cellules nerveuses de l'oreille interne et de l'œil altère leur fonctionnement.

L'équipe veut tenter de restaurer par thérapie génique la vision et l'audition chez des souris modèles générées au laboratoire, qui portent une mutation conduisant à des atteintes similaires à lAOD plus. La stratégie consistera à administrer directement dans l'œil et l'oreille interne un vecteur transportant une séquence génétique susceptible de corriger les anomalies engendrées par les mutations du gène OPA1. Le but est ainsi de produire la protéine OPA1 normale et rétablir un fonctionnement correct des mitochondries dans les cellules affectées.

Après un doctorat en neurosciences obtenu en 2003, Jing Wang obtient une habilitation à diriger des recherches en 2010.
Lauréate de plusieurs prix comme celui du meilleur poster « Ageing 2016 » à Londres ou encore de la Prime d'Encadrement Doctoral et de Recherche de l'Inserm en 2018, Jing Wang est aussi impliquée dans plusieurs brevets issus de ses travaux.
Elle fait également partie de plusieurs comité éditoriaux de revues scientifiques spécialisées comme Frontiers Neuroscience ou Antioxidant. Jing Wang a pour domaine d'expertise la mise au point d'approche pharmacologiques et génétiques qui visent à rétablir l'audition.

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La médecine réparatrice vise à réparer ou régénérer les tissus ou les organes ayant subi des lésions d'origine pathologique ou traumatique.

Domaines couverts par cet axe : Réparer le cœur après un infarctus - Restaurer la vision - Régénérer les disques intervertébraux vieillissants - Réparer le cerveau lésé par un traumatisme crânien

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