Polluants éternels (PFAS) : quels risques pour la santé ?
03 décembre 2024
Marina Carrère d'Encausse, médecin, journaliste et marraine de la FRM, répond à vos questions de santé.
Faire du neuf avec du vieux, c’est le principe du repositionnement des médicaments. Une stratégie qui économise à la fois temps et argent.
Cette stratégie consiste à utiliser des médicaments déjà commercialisés ou dont le développement a été interrompu faute d’efficacité, pour traiter une maladie différente de celle de l’indication d’origine. Si les premiers médicaments repositionnés l’ont surtout été grâce au hasard et aux observations des médecins sur leurs patients présentant plusieurs maladies en même temps, désormais, les chercheurs font du criblage moléculaire en testant expérimentalement des médicaments déjà sur le marché. Ce criblage peut aussi se faire par simulation sur ordinateur (in silico). Nouvelle piste de recherche : le développement de programmes informatiques pour la sélection de médicaments candidats.
Malgré les progrès technologiques et l’amélioration des connaissances sur les pathologies, le développement d’un nouveau médicament est un processus très long et très coûteux : il faut compter en moyenne un à deux milliards d’euros et 15 années de recherche et développement avant la mise sur le marché d’un nouveau médicament.
C’est pourquoi de plus en plus de laboratoires et d’entreprises de biotechnologies se tournent vers le repositionnement : ils gagnent du temps puisque l’innocuité du médicament a déjà été éprouvée lors d’essais cliniques et ils économisent de l’argent en ne répétant pas les recherches précliniques et en optant bien souvent pour des médicaments génériques (qui ne sont plus protégés par un brevet).
Parmi les cas d’école de repositionnement réussi, il y a le thalidomide, initialement utilisé contre les nausées chez les femmes enceintes mais dont la commercialisation a été stoppée à partir de 1961 à cause de malformations congénitales chez les fœtus. Malgré un scandale sanitaire d’ampleur internationale, certains laboratoires ont continué à s’intéresser à cette molécule, tombée depuis dans le domaine public.
Aujourd’hui, elle est utilisée pour traiter certaines formes de lèpre, de lupus et de myélomes multiples. Mais toutes les tentatives de repositionnement ne se soldent pas par un tel succès.
Avec la Pre Andrée Delahaye-Duriez, chercheuse au laboratoire NeuroDiderot (Inserm, Université Paris Cité, AP-HP) et médecin au service de génétique médicale de l’hôpital Jean-Verdier AP-HP (Bondy).
Les tumeurs du pancréas sont souvent diagnostiquées tardivement, à un stade où elles résistent à de nombreux traitements anticancers. Des chercheurs français ont découvert, lors d’essais précliniques, qu’il est possible d’augmenter l’efficacité de la chimiothérapie en la combinant avec un médicament cardiovasculaire : la perhexiline. Il est prescrit en Asie et en Océanie pour traiter l’angine de poitrine due à une insuffisance coronarienne. Reste à confirmer ces résultats chez l’homme avant d’envisager une thérapie combinée.
Source : iScience, 18 mai 2023
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