Neurologie : Des nouveaux neurones contre la maladie de Parkinson

La maladie de Parkinson se manifeste par la dégénérescence progressive de neurones producteurs de dopamine (neurones dits dopaminergiques), situés dans une région du cerveau impliquée dans la régulation des mouvements. Remplacer ces neurones par des nouveaux, grâce à une greffe, est une thérapie à l’étude depuis près de 45 ans. Des résultats mitigés et contradictoires ont été obtenus jusqu’à présent. La majorité des essais conduits consistaient à greffer des neurones dopaminergiques d’origine fœtale. Mais deux récentes études indépendantes relancent l’espoir, l’une réalisée par des chercheurs japonais sur sept patients, et l’autre par des Américains sur douze malades. Cette fois, les chercheurs ont utilisé des neurones dopaminergiques qu’ils ont créés de toutes pièces à partir de cellules souches embryonnaires pour l’équipe japonaise, et à partir de cellules souches induites ¹ pour les Américains.

Ces deux études qui sont pour l’instant des essais cliniques de phase I/II ont permis de vérifier la faisabilité et la sécurité de ces procédures : aucun effet secondaire important n’a été constaté. Par ailleurs, 18 à 24 mois après leur implantation, les neurones greffés étaient encore présents dans le cerveau des malades et produisaient toujours de la dopamine. Les chercheurs rapportent aussi une diminution modeste mais visible de certains symptômes de la maladie de Parkinson. Les deux équipes espèrent maintenant lancer des essais cliniques de phase III qui permettront d’évaluer réellement l’efficacité de cette approche sur un plus grand nombre de patients.

Source : Nature, avril 2025

Lexique

1. Cellules souches induites ou cellules iPS : elles sont obtenues à partir d’une reprogrammation génétique de cellules de tissus adultes, et ont la propriété de se multiplier à l’infini et de pouvoir donner naissance à tous les tissus de l’organisme.