Devant le manque de traitements, les chercheurs redoublent d’efforts pour développer de nouvelles stratégies thérapeutiques pour la maladie de Huntington. Ainsi, des chercheurs français ont récemment testé avec succès un traitement par un acide gras, l’huile synthétique triheptanoïne, chez 10 patients atteints d’une forme précoce de la pathologie. Après 1 mois, ils ont observé une réduction des anomalies du métabolisme cérébral des malades.

L’approche de la thérapie génique est également envisagée pour soigner la maladie. L’idée est ici d’injecter au sein des cellules malades un « gène-médicament » qui contrecarrerait l’effet de la huntingtine malformée. Cette approche, en cours d’investigation dans plusieurs laboratoires, est également une voie d’espoir.

Du point de vue de la physiopathologie, des chercheurs internationaux sont parvenus à démontrer que la huntingtine anormale diminue la résistance des neurones vis-à-vis du « stress cellulaire », c’est-à-dire leur résistance face aux signaux d’alerte émis par l’environnement. Ce processus serait au cœur de la destruction neuronale.  On peut penser que rétablir cette résistance au stress cellulaire dans les neurones pourrait permettre de lutter contre la pathologie.

Autant de voies empruntées dans la lutte contre cette pathologie neurodégénérative rare qui pourraient déboucher sur des avancées conséquentes ces prochaines années.






La thérapie génique est une approche envisagée pour soigner la maladie






Les cookies permettent d’améliorer la diffusion de nos informations, de mieux gérer vos centres d’intérêt, d’établir des statistiques et d’évaluer les performances du site. En poursuivant votre navigation, vous en acceptez l’utilisation. Pour plus d’informations ou vous opposer à cette utilisation, rendez-vous sur cliquez ici.