Les leucémies aiguës myéloïdes sont des maladies malignes du sang qui touchent les cellules à l'origine des globules blancs chargés de protéger l'organisme contre les agressions extérieures. Ces cellules acquièrent des mutations génétiques, et, au lieu de donner naissance à des cellules normales, prolifèrent, s'accumulent dans un état immature au sein de leur lieu de production et passent dans la circulation sanguine. Les patients souffrent du manque de cellules normales, ce qui se traduit par une anémie, des hémorragies et des infections. Ils ressentent également les conséquences de l'accumulation des cellules tumorales.

Les syndromes myélodysplasiques, ou myélodysplasies, sont des maladies qui se caractérisent par un défaut de production de certaines cellules du sang ce qui conduit à leur mort précoce. Ces maladies évoluent fréquemment vers la leucémie aiguë myéloïde.

Malgré de constants progrès, les leucémies aiguës myéloïdes et les syndromes myélodysplasiques demeurent de mauvais pronostic avec les chimiothérapies actuelles, qui ont de surcroît de lourds effets secondaires.

Justine Decroocq, actuellement en master recherche en Biologie au sein du « Laboratoire d'étude de la physiopathologie des maladies hématologiques et de leurs implications thérapeutiques » à l'hôpital Necker-Enfants Malades à Paris, développe actuellement de nouveaux traitements pour ces pathologies, mieux adaptés à chaque patient et moins toxiques.

Le fer est un élément essentiel à la croissance cellulaire. Grâce à un précédent financement de la Fondation pour la Recherche Médicale, l'équipe d'accueil de Justine Decroocq a démontré qu'en privant de fer les cellules responsables de la leucémie aiguë myéloïde, ces dernières cessent de se multiplier puis meurent.

De façon très intéressante, cet effet est décuplé en ajoutant un autre composé : la vitamine D.

Cette association thérapeutique s'est avérée extrêmement prometteuse dans une étude préliminaire chez des patients âgés atteints de leucémie aiguë myéloïde : leur espérance de vie a doublé.

Les chercheurs de cette équipe ont mis en place un essai clinique qui associe une molécule rendant le fer inaccessible aux cellules (ou chélateur du fer), la vitamine D et la 5-azacytidine, un médicament couramment prescrit en cas de syndrome myélodysplasique agressif.

Parallèlement à l'essai clinique, Justine Decroocq et son équipe vont réaliser des études de biologie moléculaire et cellulaire pour établir des facteurs prédictifs de réponse au traitement et évaluer les mécanismes impliqués en cas de réussite ou d'échec.

L'ensemble de ce travail devrait permettre à terme une prise en charge adaptée de chaque personne atteinte de leucémie aiguë myéloïde, cette maladie étant très hétérogène du point de vue moléculaire, tout en limitant les effets secondaires et en augmentant la survie des patients.