Une équipe de l'Institut de la vision, à Paris, a mis au point une approche de thérapie génique innovante pour ces malades, permettant d'adresser le « gène médicament » directement dans les mitochondries de l'œil. Testée chez 37 patients lors d'un essai clinique international mené par Gensight Biologics, cette thérapie a permis l'amélioration de la vision chez plus des trois quarts d'entre eux.

Plus surprenant, alors qu'elle n'a été injectée que dans un seul œil, un effet bilatéral a été constaté : les chercheurs expliquent cela par le transfert du « gène médicament » d'un œil à l'autre. Ils espèrent désormais que leur approche pourra obtenir une autorisation de mise sur le marché puis être testée pour d'autres maladies mitochondriales dans d'autres tissus de l'organisme.

• Mitochondries : organites présents dans chaque cellule de l'organisme. Les mitochondries utilisent les nutriments et l'oxygène apportés par le sang pour produire l'énergie dont la cellule a besoin.