Le patient est atteint de rétinite pigmentaire, une pathologie de l'œil caractérisée par la disparition progressive des cellules sensibles à la lumière. Dans les cellules de la rétine encore non atteintes par la maladie, les chercheurs ont introduit le gène codant une protéine qui réagit à la lumière couleur ambre. En parallèle, ils ont mis au point une paire de lunettes équipée d'une caméra, qui permet de projeter en lumière ambre des images réelles sur la rétine.

Résultats : sept mois après l'injection, grâce à cette approche d'optogénétique et à l'utilisation de ces lunettes, le patient peut désormais localiser et dénombrer des objets. C'est la première fois que l'optogénétique est utilisée avec succès à des fins cliniques. Un essai de phase 3 sur plusieurs patients devrait bientôt être lancé pour confirmer cette preuve de concept.

Source : Nature Medicine, mai 2021

Lexique

1 Thérapie génique : technique qui consiste à introduire un gène dans les cellules d'une personne malade pour remplacer un gène déficient ou pour produire une molécule qui aurait un effet thérapeutique.