Maladie de Huntington : traiter dès la naissance pour éviter les symptômes à l'âge adulte

Si les premiers symptômes apparaissent généralement entre 30 et 50 ans, de récents travaux d'une équipe de l'Institut des neurosciences de Grenoble ont mis en évidence l'existence de modifications de la transmission nerveuse dans certains neurones dits pyramidaux très tôt après la naissance, entraînant des conséquences anatomiques et fonctionnelles.

Toutefois, ces défauts sont transitoires et les neurones récupèrent une physiologie normale après quelques semaines. Sandrine Humbert et ses collègues montrent que chez des modèles animaux de la maladie de Huntington, la correction de ces modifications transitoires observées durant les premières semaines de vie influence la survenue des troubles à l'âge adulte. En administrant très tôt à des souriceaux modèles pour la maladie de Huntington un médicament de la classe des ampakines destiné à faciliter la transmission nerveuse, ils ont en effet réussi à restaurer l'activité des neurones et, surtout, à éviter l'apparition de signes caractéristiques de la maladie à l'âge adulte. Des résultats qu'il faut désormais reproduire chez l'être humain.

Source : Science, 23 septembre 2022.