Domaines d'action–Maladies rares

Progéria

Les convictions de la FRM

Découvrir des biomarqueurs permettant de dépister ces pathologies et de réduire l'errance diagnostique des patients

Identifier les anomalies génétiques et moléculaires en cause

Ouvrir la voie à des pistes thérapeutiques innovantes pour ces maladies souvent sans traitement

Comprendre la progéria

La progéria, ou syndrome de Hutchinson-Gilford, est une maladie génétique rare.

Elle se traduit par un vieillissement accéléré, et ce dès le plus jeune âge.

Si l'on ne peut guérir pour l'instant de la pathologie, la recherche reste active afin de développer des traitements ciblés pour améliorer le pronostic.

  • 173

    projets financés sur les maladies rares ces 5 dernières années

  • 6,5M€

    alloués à la recherche sur les maladies rares en 2024

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  • Progéria : à la découverte des granules de stress nucléaires

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