Rétinite pigmentaire : une thérapie cellulaire prometteuse

La rétinite pigmentaire est une maladie rare qui concernerait 1 naissance sur 4 000 selon le Syndicat national des ophtalmologistes de France, et toucherait entre 30 000 et 60 000 personnes dans l'hexagone. Cette pathologie se traduit par la dégénérescence de certaines cellules de la rétine, comme les photorécepteurs ou les cellules de l'épithélium rétinien. Les photorécepteurs sont des cellules spécialisées ayant pour rôle de capter la lumière et de la transformer en signal électrique transmis par la suite au cerveau. A terme, leur destruction conduit à une cécité. La maladie est pour le moment incurable. Elle est le plus souvent liée à des mutations dans certains gènes essentiels à la survie de ces cellules. Les chercheurs redoublent d'efforts pour prendre en charge la rétinite pigmentaire, avec un premier succès notable : une collaboration de plusieurs équipes françaises est ainsi parvenue à améliorer la vision de rats atteints de la maladie à l'aide dune stratégie novatrice, la thérapie cellulaire.

En général, la thérapie cellulaire consiste à transplanter des cellules fonctionnelles et dépourvues de défauts pour remplacer des cellules déficientes.

Des essais cliniques menés à l'étranger, chez des patients atteints de rétinite pigmentaire, s'étaient déjà montrés prometteurs.

Les chercheurs avaient injecté chez les patients certaines cellules de la rétine préalablement obtenues en laboratoire à partir de cellules souche en culture.

Néanmoins, avec la technique utilisée, le taux de survie des cellules transplantées n'était pas « optimal ».

L'originalité de cette étude réside dans l'utilisation d'un patch pour réaliser la greffe. Ainsi, des cellules ont été cultivées sur un substrat « biocompatible » composé d'un segment de membrane amniotique humaine issu d'un placenta prélevé lors dune césarienne. Ce « patch cellulaire » a ensuite été implanté sur la rétine de rats atteints de rétinite pigmentaire. A l'issue des 13 semaines d'observation, les rats présentaient une amélioration significative de leur vision.

Ces résultats ouvrent la voie à la réalisation prochaine d'un essai clinique de phase I/II chez une douzaine de patients présentant une rétinite pigmentaire à l'Hôpital des Quinze-Vingts à Paris : il s'agira du premier essai clinique de thérapie cellulaire pour des maladies de la vision en France. A terme, les chercheurs pensent que cette technologie pourrait être appliquée à d'autres pathologies de la rétine plus fréquentes comme certaines formes de dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA).

Sources : Communiqué de presse Inserm du 20 déc. 2017. Ben M'Barek K et al. Human ESC-derived retinal epithelial cell sheets potentiate rescue of photoreceptor cell loss in rats with retinal degeneration. Sci Transl Med 2017 ; 9. pii: eaai7471.