La recherche continue afin de trouver des traitements efficaces de la pathologie. Un essai clinique a été mené en 2008 chez 12 enfants atteints de progéria par l’équipe de Nicolas Lévy, à l’origine de la découverte du gène en cause dans la maladie. La thérapie utilisait les statines (substance indiquée dans la prévention des risques cardiovasculaires) et les amino-bisphosphonates (notamment prescrits dans l’ostéoporose). Ces deux molécules visaient à réduire les symptômes de la maladie. Ils ont obtenu des résultats intéressants mais peu concluants. 

En 2011, l’équipe a réussi la mise au point d’un modèle animal portant la même mutation que celle des enfants malades, elle permet ainsi l’essai de nouveaux traitements de la pathologie. La thérapie génique est aujourd’hui explorée, elle vise à limiter de manière ciblée la production de progérine. Autant de pistes qui pourraient à l’avenir déboucher sur une prise en charge efficace de la maladie.

La thérapie génique est une voie de traitement aujourd'hui explorée

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