Le principal  volet  des recherches réside bien-sûr dans la recherche de traitements curatifs. En 2013, une équipe internationale a mis en évidence deux molécules qui pourraient être utilisées chez les patients porteurs des mutations les plus fréquentes de CFTR. Ils testent actuellement chez la souris la capacité de ces produits à réduire le taux d’infection. Notons également les bons résultats obtenus avec l’ivacaftor, qui s’est révélé efficace sur la capacité pulmonaire de patients atteints d’une mutation de CFTR particulière appelée G551D.

Enfin, la thérapie génique est aussi testée dans le cadre du traitement de la mucoviscidose. Son but est de remplacer le gène CFTR déficient par une version fonctionnelle, capable de générer des protéines normales. Il faut aujourd’hui mettre au point un vecteur permettant d’injecter ce gène directement au cœur de la cellule. Un essai est actuellement en cours pour valider une telle utilisation. Cette technique pourrait représenter un traitement intéressant de la maladie.




La thérapie génique est testée dans le cadre du traitement de la mucoviscidose




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