70e ANNIVERSAIRE DE LA FONDATION POUR LA RECHERCHE MÉDICALE 70e ANNIVERSAIRE
DE LA FONDATION POUR LA RECHERCHE MÉDICALE
Menu

Et demain ?

Aujourd’hui, comme hier, leschercheurs explorent sans relâche de nouveaux territoires de la médecine. Ne pouvant être exhaustifs, nous avons choisi de vous présenter cinq domaines particulièrement prometteurs que la Fondation pour la Recherche Médicale a choisi de soutenir. Certains sont déjà des révolutions médicales, d’autres comportent encore de nombreux défis à relever.

5 axes de recherche très prometteurs :

Immunothérapie, thérapie cellulaire, thérapie génique, thérapies ciblées, microbiote

5 exemples de recherche prometteuse :
Immunothérapie, thérapie cellulaire, thérapie génique, thérapies ciblées, microbiote

therapie-genique.jpg

Thérapie génique

  • Administrer un gène qui agit comme un médicament, telle est la promesse de la thérapie génique.
  • Le succès des tout premiers essais réalisés en 1999 sur des bébés atteints de déficit immunitaire sévère ont soulevé une grande vague d’espoir.
  • Aujourd’hui les recherches se multiplient, et il s’agit pour les scientifiques de franchir de nombreux obstacles pour que ces thérapies soient efficaces.

Des altérations au sein de notre génome sont à l’origine de maladies très diverses, comme des cancers héréditaires, la mucoviscidose, des myopathies, ou encore des pathologies de l’œil. Une modification dans la séquence d’un gène peut conduire, par exemple, à la production d’une protéine défectueuse ou bien à l’absence totale de cette protéine. Et suivant l’importance de cette protéine dans le fonctionnement de l’organisme, une pathologie plus ou moins grave peut se développer… Dès les années 1950, alors que ces mécanismes sont de mieux en mieux compris, les médecins ont l’idée d’utiliser de l’ADN comme un médicament. C’est la naissance du concept de la thérapie génique.

Mais il faut attendre 1999 pour qu’elle connaisse son 1er succès mondial : en France, l’équipe d’Alain Fischer parvient à soigner des « bébés bulles » atteints d’une grave maladie génétique touchant leur système immunitaire, en leur administrant un gène-médicament.

Dès lors, la thérapie génique a soulevé de nombreux espoirs. En 2014 l’Inserm dénombre plus de 1800 essais cliniques en cours : 65 % dans le domaine de la cancérologie et 10 % pour des maladies monogéniques (provoquées par le dysfonctionnement d’un seul gène) comme la bêta-thalassémie ou l’hémophilie B qui affectent toutes deux le système sanguin. Des premiers résultats très encourageants sont annoncés dans des domaines aussi divers que le traitement de la maladie de Parkinson, du glaucome ou de la polyarthrite rhumatoïde.

Le développement foisonnant de la thérapie génique s’accompagne aussi d’un cortège de questions : pour chaque maladie, pour chaque technique mise au point, il faut tâtonner pour trouver la meilleure approche : comment amener le gène jusqu’aux cellules « malades » ? comment contrôler l’insertion du gène dans le génome, sans risquer de perturber d’autres gènes ? Seuls deux médicaments sont d’ores et déjà commercialisés : l’un en Chine depuis 2004, pour traiter des cancers de la tête et du cou, et l’autre en Europe, depuis 2013, pour une maladie génétique très rare qui affecte le métabolisme des graisses. Grâce aux efforts des chercheurs, il y a fort à parier que ces traitements seront rejoints très prochainement par d’autres ! Des résultats encourageants ont par exemple été récemment obtenus par une équipe française lors d’un essai clinique chez des enfants atteints de la maladie de Wiskott-Aldrich, une maladie rare du système immunitaire.

Fondation pour la Recherche Médicale

54 rue de Varenne - 75007 Paris
Tél : 01 44 39 75 75
SIREN : 784 314 064

don en confiance
La Fondation pour la Recherche Médicale est labellisée par le Don en confiance.
Elle est reconnue d'Utilité Publique, et habilitée à recevoir des dons, legs, donations et assurances-vie.