70e ANNIVERSAIRE DE LA FONDATION POUR LA RECHERCHE MÉDICALE 70e ANNIVERSAIRE
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70 ans d’avancées médicales

Le 70ème anniversaire de la Fondation pour la Recherche Médicale (FRM) est l’occasion de rappeler les grandes découvertes qui, depuis 1947 et grâce au soutien des donateurs de la Fondation, ont révolutionné la prise en charge des malades.

Découvrez quelques-unes des grandes avancées médicales auxquelles la Fondation a contribué.

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Claude Griscelli
1971

Claude Griscelli et son équipe soignent les premiers « bébés bulles »

  • Financé à plusieurs reprises par la Fondation, le Pr Claude Griscelli a contribué à la découverte de plusieurs gènes responsables de déficits immunitaires héréditaires, des maladies qui rendent l’organisme incapable de se protéger contre les pathogènes.
  • En 1971, il guérit pour la première fois un bébé atteint d’un de ces déficits, en le plaçant en chambre stérile et en lui faisant une greffe de moelle osseuse.
  • Ses travaux ont rendu possible les premiers essais de thérapie génique sur des bébés bulles en 1999.

En 1970, Claude Griscelli est un jeune médecin et chercheur passionné par les mystères du système immunitaire. De retour en France après une expérience postdoctorale aux États-Unis, il s’intéresse plus particulièrement aux déficits immunitaires d’origine héréditaire. Il décrit même plusieurs de ces maladies ; une gardera son nom, la maladie de Griscelli. Les enfants atteints de ces maladies souffrent d’infections à répétition, car leur système immunitaire est incapable de les protéger.

Financé à plusieurs reprises par la Fondation, Claude Griscelli participera à partir des années 1970 à l’identification d’un grand nombre de gènes impliqués dans ces déficits.

Mais son plus grand succès date de 1971, lorsqu’il développe une thérapie innovante pour traiter les formes les plus graves et d’évolution mortelle de ces maladies. Pour protéger les enfants et pallier leur manque de défenses immunitaires, il a l’idée de les placer, dès la naissance, dans des chambres stériles. La reconstitution de leur système immunitaire est ensuite réalisée grâce à une greffe de moelle osseuse provenant d’un parent donneur compatible (frère ou sœur idéalement).

Quelques semaines à peine après la greffe, les enfants peuvent sortir de leur bulle. Ils seront ainsi plus de 600 à être traités par l’équipe de Claude Griscelli.

Déjà membre de cette équipe, le Pr Alain Fischer obtiendra, en 1999, les premiers succès au monde de traitement de ces déficits immunitaires graves par thérapie génique.

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Guillaume Nicolas , l’un des premiers « bébés bulle » témoigne

En 1976, alors qu’il était encore dans le ventre de sa mère, les médecins annonçaient aux parents de Guillaume Nicolas qu’il était atteint d’une maladie héréditaire à l’époque incurable : un déficit immunitaire combiné sévère, un défaut de fonctionnement du système immunitaire qui empêche, dès la naissance, …

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