La sclérose latérale amyotrophique est une maladie neurodégénérative fatale. Elle se manifeste par une faiblesse musculaire qui conduit à la mort le plus souvent par paralysie des muscles respiratoires. Son incidence augmente avec le vieillissement de la population. Aucun traitement n’a réussi à prolonger de plus de quelques mois la survie des patients. Le seul médicament validé actuellement est le riluzole (RILUTEK). Pour atteindre son site d’action, il doit passer du sang vers le cerveau à travers une barrière cellulaire qui le protège de l’entrée de substances potentiellement toxiques. Cette protection est due en partie à la présence de pompes moléculaires qui rejettent certains produits en dehors du cerveau. Malheureusement ces pompes rejettent aussi de nombreux médicaments dont l’administration est rendue inefficace de façon totale ou partielle en raison d’un passage intracérébral insuffisant.

L’objectif des travaux de recherches entrepris par cette équipe était d’étudier le passage intracérébral du riluzole. Les chercheurs ont démontré que non seulement ce médicament est rejeté hors du cerveau, mais que son administration répétée réduit encore sa pénétration intracérébrale. Dans des modèles in vitro et in vivo, ils ont pu caractériser les pompes moléculaires avec lesquelles ce médicament interagit. Une association avec un autre médicament susceptible de bloquer l’une des pompes moléculaires pourrait permettre d’améliorer le transport du riluzole vers le cerveau. Des études complémentaires doivent toutefois se poursuivre afin de déterminer les associations médicamenteuses les plus efficaces et entrainant le moins d’effet secondaires.

Une publication rapportant ces résultats paraitra dans l’édition du mois de mars 2009 de la revue scientifique internationale « neuroscience letters ».

	La Fondation pour la Recherche Médicale a soutenu ce projet qui a fait l’objet de la thèse de sciences d’Aline Milane à hauteur de 19 856 €.