En 2006, l’équipe de Frédéric Saudou a ainsi montré que la cystéamine augmentait la sécrétion d’un d’un facteur nécessaire à la survie des neurones en situation de stress (la présence de huntingtine mutée, par exemple), dans un modèle animal de la maladie de Huntington. Ces résultats seront prochainement vérifiés chez l’homme dans le cadre d’un essai clinique national et multicentrique qui devrait inclure une centaine de patients. La même équipe a identifié une seconde molécule FK506 capable d’inhiber la neurotoxicité de la huntingtine mutée chez des souris. Avec le financement accordé dans le cadre du partenariat « FRM-Fondation BNP-Paribas », Frédéric Saudou et son équipe vont poursuivre la caractérisation de l’effet de cette molécule dans la maladie de Huntington afin qu’elle puisse être utilisée chez l’homme.
> Fondation BNP-Paribas



L’équipe du Dr Christian Néri, quant à elle, travaille sur le même sujet mais en utilisant un autre modèle animal : le petit ver transparent C. elegans. Elle a montré que l’activation des sirtuines, des enzymes augmentant les défenses contre le stress cellulaire, protégeait les cellules neuronales de la toxicité induite par la huntingtine mutée. Cet effet peut être obtenu avec des molécules naturellement présentes dans les plantes, comme le resvératrol retrouvé en abondance dans le raisin et les mûres. Les scientifiques recherchent actuellement si l’effet neuroprotecteur des activateurs chimiques des sirtuines se retrouve chez les mammifères, notamment des souris reproduisant les caractéristiques de la maladie de Huntington.