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Nos dossiers Recherches financées
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Les ARNi, une nouvelle stratégie contre les maladies neurodégénératives
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03/01/2007
D'après Recherche & Santé n°104 Les ARNi sont de petites molécules capables d’agir sur la machinerie cellulaire et de bloquer spécifiquement la production de telle ou telle protéine. Une stratégie intéressante dans le cas de la SLA ou de la maladie de Huntington, par exemple, où un gène défectueux produit une protéine toxique. Une nouvelle approche thérapeutique dont on attend beaucoup et qui semble bien tenir ses promesses. > Premières victoires contre la sclérose latérale amyotrophique (SLA) L’altération d’une protéine appelée SOD1 avec son accumulation dans les cellules, constitue l’une des causes de la forme familiale de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Dans cette maladie neurodégénérative, dont l’issue est pour l’instant fatale, les muscles des patients se paralysent et s’atrophient progressivement. Deux groupes de chercheurs indépendants ont obtenu aujourd’hui une victoire contre la SLA grâce à une nouvelle stratégie thérapeutique très prometteuse : l’interférence par ARN (ou ARNi). L’un des groupes rassemble des équipes suisses et françaises, dont celle de Christopher Henderson soutenue par la Fondation. Grâce à ce type de traitement, les chercheurs ont réussi à doubler le délai avant l’apparition des premiers symptômes et à allonger de près de 80 % la survie de souris atteintes de la maladie. C’est la plus grande efficacité thérapeutique observée à ce jour pour la SLA ! Source : Nature Medicine, avril 2005 ------------------------------------------------ 22 600 euros La Fondation pour la Recherche Médicale a financé à deux reprises depuis 2002 le laboratoire de Christopher Henderson pour ses travaux sur la sclérose latérale amyotrophique. Ces aides ont été attribuées à de jeunes chercheurs. ------------------------------------------------ La maladie de Huntington aussi Une autre maladie neurodégénérative pourrait bénéficier des bienfaits des ARNi : la maladie de Huntington. Elle se déclare généralement après l’âge de 40 ans et se manifeste par des mouvements incontrôlés et des troubles cognitifs. L’issue est fatale dix à quinze ans après l’apparition des premiers symptômes. La maladie est due à une anomalie génétique qui entraîne l’accumulation d’une protéine toxique pour le cerveau : la huntingtine. Des chercheurs américains ont expérimenté la technique d’ARNi sur des cellules et sur des souris atteintes de la maladie. La quantité de protéine anormale et les symptômes de la maladie ont alors été considérablement réduits. Une preuve de plus de l’intérêt de la stratégie des ARNi contre les maladies neurodégénératives. Source : PNAS, avril 2005 |
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